रुक्सोलिटिनिबचीन में रक्सोलिटिनिब के रूप में भी जाना जाता है, यह "नई दवाओं" में से एक है जिसे हाल के वर्षों में हेमटोलॉजिकल रोगों के उपचार के लिए नैदानिक ​​​​दिशानिर्देशों में व्यापक रूप से सूचीबद्ध किया गया है, और मायलोप्रोलिफेरेटिव रोगों में आशाजनक प्रभावकारिता दिखाई है।
लक्षित दवा जकावी रक्सोलिटिनिब पूरे JAK-STAT चैनल की सक्रियता को प्रभावी ढंग से रोक सकती है और चैनल के असामान्य रूप से बढ़े हुए सिग्नल को कम कर सकती है, जिससे प्रभावकारिता प्राप्त होती है। इसका उपयोग विभिन्न प्रकार की बीमारियों के इलाज और JAK1 साइट असामान्यताओं के लिए भी किया जा सकता है।
रुक्सोलिटिनिबएक काइनेज अवरोधक है जो मध्यवर्ती या उच्च जोखिम वाले मायलोफाइब्रोसिस वाले रोगियों के उपचार के लिए संकेतित है, जिसमें प्राथमिक मायलोफाइब्रोसिस, पोस्ट-जेनिकुलोसाइटोसिस मायलोफाइब्रोसिस और पोस्ट-प्राइमरी थ्रोम्बोसाइटेमिया मायलोफाइब्रोसिस शामिल हैं।
एक समान नैदानिक ​​​​अध्ययन (एन=219) ने मध्यवर्ती-जोखिम-2 या उच्च-जोखिम वाले प्राथमिक एमएफ वाले रोगियों, वास्तविक एरिथ्रोब्लास्टोसिस के बाद एमएफ वाले रोगियों, या प्राथमिक थ्रोम्बोसाइटोसिस के बाद एमएफ वाले रोगियों को दो समूहों में विभाजित किया, जिनमें से एक को मौखिक रक्सोलिटिनिब 15 से 20 एमजीबीआईडी ​​प्राप्त होता है। (n=146) और दूसरा सकारात्मक नियंत्रण दवा प्राप्त कर रहा है (n=73)। अध्ययन के प्राथमिक और मुख्य माध्यमिक समापन बिंदु क्रमशः 48 और 24 सप्ताह में प्लीहा की मात्रा में ≥35% की कमी (चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग या कंप्यूटेड टोमोग्राफी द्वारा मूल्यांकन) वाले रोगियों का प्रतिशत थे। परिणामों से पता चला कि सप्ताह 24 में बेसलाइन से प्लीहा की मात्रा में 35% से अधिक की कमी वाले रोगियों का प्रतिशत नियंत्रण समूह में 0% की तुलना में उपचार समूह में 31.9% था (पी<0.0001); और सप्ताह 48 में बेसलाइन से 35% से अधिक तिल्ली की मात्रा में कमी वाले रोगियों का प्रतिशत उपचार समूह में 28.5% था, जबकि नियंत्रण समूह (पी <0.0001) में 0% था। इसके अलावा, रक्सोलिटिनिब ने समग्र लक्षणों को भी कम किया और रोगियों में जीवन की गुणवत्ता में उल्लेखनीय सुधार किया। इन दो नैदानिक ​​परीक्षणों के परिणामों के आधार पर,रक्सोलिटिनिबएमएफ के रोगियों के इलाज के लिए यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली दवा बन गई।