रुक्सोलिटिनिब, जिसे चीन में रक्सोलिटिनिब के रूप में भी जाना जाता है, "नई दवाओं" में से एक है जिसे हाल के वर्षों में हेमेटोलॉजिकल रोगों के उपचार के लिए नैदानिक ​​दिशानिर्देशों में व्यापक रूप से सूचीबद्ध किया गया है, और मायलोप्रोलिफेरेटिव रोगों में आशाजनक प्रभाव दिखाया है।
लक्षित दवा Jakavi ruxolitinib पूरे JAK-STAT चैनल की सक्रियता को प्रभावी ढंग से रोक सकती है और चैनल के असामान्य रूप से बढ़े हुए सिग्नल को कम कर सकती है, इस प्रकार प्रभावकारिता प्राप्त कर सकती है।इसका उपयोग विभिन्न प्रकार की बीमारियों के उपचार के लिए और JAK1 साइट असामान्यताओं के लिए भी किया जा सकता है।
रुक्सोलिटिनिबप्राथमिक मायलोफिब्रोसिस, पोस्ट-जेनिकुलोसाइटोसिस मायलोफिब्रोसिस और पोस्ट-प्राइमरी थ्रोम्बोसाइटेमिया मायलोफिब्रोसिस सहित मध्यवर्ती या उच्च जोखिम वाले मायलोफिब्रोसिस वाले रोगियों के उपचार के लिए संकेतित एक काइनेज अवरोधक है।
एक समान नैदानिक ​​​​अध्ययन (एन = 219) मध्यवर्ती-जोखिम -2 या उच्च-जोखिम वाले प्राथमिक एमएफ वाले यादृच्छिक रोगी, सच्चे एरिथ्रोब्लास्टोसिस के बाद एमएफ वाले रोगी, या प्राथमिक थ्रोम्बोसाइटोसिस के बाद एमएफ वाले रोगियों को दो समूहों में, एक मौखिक रक्सोलिटिनिब 15 से 20 मिलीग्राम प्राप्त करता है (एन = 146) और दूसरा सकारात्मक नियंत्रण दवा प्राप्त कर रहा है (एन = 73)।अध्ययन के प्राथमिक और प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु क्रमशः 48 और 24 सप्ताह में प्लीहा मात्रा (चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग या कंप्यूटेड टोमोग्राफी द्वारा मूल्यांकन) में 35% की कमी वाले रोगियों का प्रतिशत थे।परिणामों से पता चला कि नियंत्रण समूह में 0% की तुलना में सप्ताह 24 में बेसलाइन से तिल्ली की मात्रा में 35% से अधिक की कमी वाले रोगियों का प्रतिशत 31.9% था (पी<0.0001);और नियंत्रण समूह में 0% की तुलना में सप्ताह 48 में बेसलाइन से प्लीहा की मात्रा में 35% से अधिक की कमी वाले रोगियों का प्रतिशत 28.5% था।इसके अलावा, ruxolitinib ने समग्र लक्षणों को कम किया और रोगियों में जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार किया।इन दो नैदानिक ​​परीक्षणों के परिणामों के आधार पर,रक्सोलिटिनिबएमएफ के रोगियों के इलाज के लिए यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली दवा बन गई।