प्राथमिक मायलोफाइब्रोसिस (पीएमएफ) के लिए उपचार रणनीति जोखिम स्तरीकरण पर आधारित है। पीएमएफ रोगियों में विभिन्न प्रकार की नैदानिक ​​​​अभिव्यक्तियों और मुद्दों को संबोधित करने के कारण, उपचार रणनीतियों में रोगी की बीमारी और नैदानिक ​​​​आवश्यकताओं को ध्यान में रखना आवश्यक है। बड़ी प्लीहा वाले रोगियों में रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) के साथ प्रारंभिक उपचार में प्लीहा में महत्वपूर्ण कमी देखी गई और यह चालक उत्परिवर्तन स्थिति से स्वतंत्र था। प्लीहा में कमी का अधिक परिमाण बेहतर पूर्वानुमान का सुझाव देता है। बिना किसी चिकित्सकीय महत्वपूर्ण बीमारी वाले कम जोखिम वाले रोगियों में, उन्हें हर 3-6 महीने में दोबारा मूल्यांकन के साथ देखा जा सकता है या नैदानिक ​​​​परीक्षणों में शामिल किया जा सकता है।रुक्सोलिटिनिबएनसीसीएन उपचार दिशानिर्देशों के अनुसार, (जकावी/जकाफी) दवा चिकित्सा कम या मध्यवर्ती-जोखिम-1 रोगियों में शुरू की जा सकती है जो स्प्लेनोमेगाली और/या नैदानिक ​​​​रोग से पीड़ित हैं।
मध्यवर्ती-जोखिम-2 या उच्च-जोखिम वाले रोगियों के लिए, एलोजेनिक एचएससीटी को प्राथमिकता दी जाती है। यदि प्रत्यारोपण उपलब्ध नहीं है, तो प्रथम-पंक्ति उपचार विकल्प के रूप में या नैदानिक ​​​​परीक्षणों में प्रवेश करने के लिए रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) की सिफारिश की जाती है। रुक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) दुनिया भर में वर्तमान में स्वीकृत एकमात्र दवा है जो अतिसक्रिय जेएके/एसटीएटी मार्ग, एमएफ के रोगजनन को लक्षित करती है। न्यू इंग्लैंड जर्नल और जर्नल ऑफ ल्यूकेमिया एंड लिम्फोमा में प्रकाशित दो अध्ययनों से पता चलता है कि रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) पीएमएफ के रोगियों में बीमारी को काफी हद तक कम कर सकता है और जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकता है। मध्यवर्ती-जोखिम-2 और उच्च-जोखिम वाले एमएफ रोगियों में, रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) रोग प्रबंधन के प्राथमिक लक्ष्यों को पूरा करते हुए प्लीहा को सिकोड़ने, बीमारी में सुधार, जीवित रहने में सुधार और अस्थि मज्जा विकृति में सुधार करने में सक्षम था।
पीएमएफ की वार्षिक घटना संभावना 0.5-1.5/100,000 है और सभी एमपीएन की तुलना में इसका पूर्वानुमान सबसे खराब है। पीएमएफ की विशेषता मायलोफाइब्रोसिस और एक्स्ट्रामेडुलरी हेमटोपोइजिस है। पीएमएफ में, अस्थि मज्जा फ़ाइब्रोब्लास्ट असामान्य क्लोन से प्राप्त नहीं होते हैं। पीएमएफ वाले लगभग एक तिहाई रोगियों में निदान के समय कोई लक्षण नहीं होते हैं। शिकायतों में महत्वपूर्ण थकान, एनीमिया, पेट की परेशानी, जल्दी तृप्ति या स्प्लेनोमेगाली के कारण दस्त, रक्तस्राव, वजन में कमी और परिधीय शोफ शामिल हैं।रुक्सोलिटिनिब(जकावी/जकाफी) को प्राथमिक मायलोफाइब्रोसिस सहित मध्यवर्ती या उच्च जोखिम वाले मायलोफाइब्रोसिस के इलाज के लिए अगस्त 2012 में मंजूरी दी गई थी। यह दवा वर्तमान में दुनिया भर के 50 से अधिक देशों में उपलब्ध है।