प्राथमिक मायलोफिब्रोसिस (पीएमएफ) के लिए उपचार रणनीति जोखिम स्तरीकरण पर आधारित है।नैदानिक ​​अभिव्यक्तियों की विविधता और पीएमएफ रोगियों में संबोधित किए जाने वाले मुद्दों के कारण, उपचार रणनीतियों को रोगी की बीमारी और नैदानिक ​​​​आवश्यकताओं को ध्यान में रखना चाहिए।बड़ी प्लीहा वाले रोगियों में रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) के साथ प्रारंभिक उपचार में तिल्ली में महत्वपूर्ण कमी देखी गई और यह चालक उत्परिवर्तन की स्थिति से स्वतंत्र था।प्लीहा में कमी का अधिक परिमाण एक बेहतर पूर्वानुमान का सुझाव देता है।कम जोखिम वाले रोगियों में कोई नैदानिक ​​​​रूप से महत्वपूर्ण बीमारी नहीं है, उन्हें हर 3-6 महीने में दोहराए गए आकलन के साथ देखा जा सकता है या नैदानिक ​​​​परीक्षणों में प्रवेश किया जा सकता है।रुक्सोलिटिनिब(जकावी/जकाफी) एनसीसीएन उपचार दिशानिर्देशों के अनुसार, स्प्लेनोमेगाली और/या नैदानिक ​​रोग के साथ उपस्थित कम या मध्यवर्ती-जोखिम -1 रोगियों में दवा चिकित्सा शुरू की जा सकती है।
मध्यवर्ती-जोखिम-2 या उच्च-जोखिम वाले रोगियों के लिए, एलोजेनिक एचएससीटी को प्राथमिकता दी जाती है।यदि प्रत्यारोपण उपलब्ध नहीं है, तो रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) को प्रथम-पंक्ति उपचार विकल्प के रूप में या नैदानिक ​​परीक्षणों में प्रवेश करने की सिफारिश की जाती है।Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) दुनिया भर में वर्तमान में स्वीकृत एकमात्र दवा है जो अति सक्रिय JAK/STAT मार्ग, MF के रोगजनन को लक्षित करती है।न्यू इंग्लैंड जर्नल और जर्नल ऑफ ल्यूकेमिया एंड लिम्फोमा में प्रकाशित दो अध्ययनों से पता चलता है कि रक्सोलिटिनिब (जकावी / जकाफी) पीएमएफ के रोगियों में बीमारी को कम कर सकता है और जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकता है।मध्यवर्ती-जोखिम-2 और उच्च-जोखिम वाले एमएफ रोगियों में, रक्सोलिटिनिब (जकावी/जकाफी) प्लीहा को सिकोड़ने, रोग में सुधार करने, जीवित रहने में सुधार करने और अस्थि मज्जा विकृति में सुधार करने, रोग प्रबंधन के प्राथमिक लक्ष्यों को पूरा करने में सक्षम था।
पीएमएफ की वार्षिक घटना संभावना 0.5-1.5/100,000 है और सभी एमपीएन का सबसे खराब पूर्वानुमान है।पीएमएफ को मायलोफिब्रोसिस और एक्स्ट्रामेडुलरी हेमटोपोइजिस की विशेषता है।पीएमएफ में, अस्थि मज्जा फाइब्रोब्लास्ट असामान्य क्लोन से नहीं बनते हैं।पीएमएफ के लगभग एक तिहाई रोगियों में निदान के समय कोई लक्षण नहीं होते हैं।शिकायतों में महत्वपूर्ण थकान, एनीमिया, पेट की परेशानी, जल्दी तृप्ति या स्प्लेनोमेगाली के कारण दस्त, रक्तस्राव, वजन कम होना और परिधीय शोफ शामिल हैं।रुक्सोलिटिनिब(जकावी/जकाफी) को प्राथमिक मायलोफिब्रोसिस सहित मध्यवर्ती या उच्च जोखिम वाले मायलोफिब्रोसिस के उपचार के लिए अगस्त 2012 में अनुमोदित किया गया था।यह दवा वर्तमान में दुनिया भर के 50 से अधिक देशों में उपलब्ध है।