रक्सोलिटिनिब एक छोटा अणु जानूस किनेज़ अवरोधक है जिसका उपयोग मध्यवर्ती या उच्च जोखिम वाले मायलोफाइब्रोसिस और पॉलीसिथेमिया वेरा और ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग के प्रतिरोधी रूपों के उपचार में किया जाता है। रक्सोलिटिनिब चिकित्सा के दौरान सीरम एमिनोट्रांस्फरेज़ में क्षणिक और आमतौर पर हल्के उन्नयन और स्व-सीमित, नैदानिक ​​​​रूप से स्पष्ट अज्ञात तीव्र यकृत चोट के दुर्लभ उदाहरणों के साथ-साथ अतिसंवेदनशील व्यक्तियों में हेपेटाइटिस बी के पुनर्सक्रियन के मामलों से जुड़ा हुआ है।

रक्सोलिटिनिब संभावित एंटीनोप्लास्टिक और इम्यूनोमॉड्यूलेटिंग गतिविधियों के साथ एक मौखिक रूप से जैवउपलब्ध जानूस-एसोसिएटेड किनेज़ (जेएके) अवरोधक है। रक्सोलिटिनिब विशेष रूप से प्रोटीन को बांधता है और रोकता हैटायरोसिनकिनेसेस JAK 1 और 2, जिससे सूजन में कमी आ सकती है और सेलुलर प्रसार में रुकावट आ सकती है। JAK-STAT (सिग्नल ट्रांसड्यूसर और ट्रांसक्रिप्शन का एक्टिवेटर) मार्ग कई साइटोकिन्स और विकास कारकों के सिग्नलिंग में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है और सेलुलर प्रसार, विकास, हेमटोपोइजिस और प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया में शामिल होता है; JAK किनेसेस को सूजन संबंधी बीमारियों, मायलोप्रोलिफेरेटिव विकारों और विभिन्न घातक बीमारियों में अपग्रेड किया जा सकता है।

रक्सोलिटिनिब एक हैपाइराज़ोलस्थान 1 पर 2-साइनो-1-साइक्लोपेन्टाइलथाइल समूह द्वारा और स्थान 3 पर पाइरोलो[2,3-डी]पाइरीमिडिन-4-वाईएल समूह द्वारा प्रतिस्थापित किया गया। प्राथमिक मायलोफाइब्रोसिस, पोस्ट-पॉलीसिथेमिया वेरा मायलोफाइब्रोसिस और पोस्ट-एसेंशियल थ्रोम्बोसाइटेमिया मायलोफाइब्रोसिस सहित मध्यवर्ती या उच्च जोखिम वाले मायलोफाइब्रोसिस वाले रोगियों के उपचार के लिए फॉस्फेट नमक के रूप में उपयोग किया जाता है। इसकी एक एंटीनोप्लास्टिक एजेंट और EC 2.7.10.2 (गैर-विशिष्ट प्रोटीन-) के रूप में भूमिका हैटायरोसिनकिनेसे) अवरोधक। यह एक नाइट्राइल है, एपाइरोलोपाइरीमिडीनऔर पाइराज़ोल्स का एक सदस्य।